Aprovado primeiro tratamento exclusivamente oral para doença do sono

O novo tratamento poderá melhorar a vida de milhares de pacientes na África Ocidental e Central onde a doença causa perturbações severas nos padrões de sono, agressão, psicose e morte

O primeiro tratamento apenas oral (fexinidazol) para a doença do sono ou tripanossomíase africana humana (TAH) recebeu, em novembro, um selo de aprovação do Comitê para Produtos Medicinais Humanos (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). A recomendação é resultado de ensaios clínicos liderados pela iniciativa Drogas para Doenças Negligenciadas (DNDi), organização sem fins lucrativos de pesquisa e desenvolvimento, e de um pedido de registro submetido pela Sanofi-Aventis. A decisão abre o caminho para que países individuais aprovem seu uso, o que deve acontecer dentro de 90 dias.

O fexinidazol foi avaliado em três estudos clínicos que envolveram 749 pacientes em diferentes estágios da doença. Os estudos mostraram altas taxas de cura após dez dias de tratamento, especialmente no estágio inicial. O medicamento destina-se exclusivamente a mercados fora da União Europeia e, segundo a DNDi, os primeiros pacientes devem receber o medicamento até meados de 2019.

A diretora de doenças tropicais negligenciadas da DNDi, Nathalie Strub-Wourgaft, destaca que essa é uma ótima notícia em vários níveis. Ainda segundo ela, como os pacientes não precisam viajar para tratamento, podem ser curados mais cedo, o que não apenas os beneficia, mas também ajuda a retardar a disseminação da doença.

Tratamentos atuais

Os tratamentos atuais incluem injeções intramusculares de pentamidina, que são eficazes apenas no estágio inicial da doença. Outros tratamentos incluem os medicamentos eflornitina e nifurtimox, que envolvem uma série complicada de infusões, exige que os pacientes sejam submetidos a punções lombares dolorosas, a fim de verificar se o parasita está presente no líquido espinhal, e pílulas que devem ser administradas em hospitais. Ou seja, exigem infraestrutura de saúde mínima e pessoal, que não estão prontamente disponíveis em algumas áreas remotas.

Tratamento com fexinidazol

A nova droga é o primeiro tratamento exclusivamente oral que é eficaz tanto no primeiro quanto no segundo estágio da doença, no qual os parasitas cruzam a barreira hematoencefálica do paciente. Com este medicamento, os profissionais de saúde não precisam mais testar o líquido espinhal. Além disso, os pacientes não precisam ser hospitalizados, o que reduz a demanda por leitos hospitalares e funcionários em países pobres.

Originalmente o fexinidazol foi desenvolvido na década de 1980 e abandonado pela Hoechst, empresa alemã que o possuía. Em 2005 foi redescoberto por pesquisadores da DNDi que procuravam possíveis compostos antiparasitários. A DNDi cooperou com a farmacêutica Sanofi para testar o medicamento em pacientes e solicitar uma recomendação da EMA sob um conjunto especial de regras destinadas a ajudar a obter novos medicamentos no mercado em países de baixa e média renda fora da União Europeia.

O Dr. Bernard Pécoul, diretor executivo da DNDi, explica que o fexinidazol é um composto químico completamente novo desenvolvido através de um modelo de P&D alternativo, sem fins lucrativos. É a primeira nova entidade química desenvolvida pela DNDi. Ainda de acordo com ele, este grande marco terapêutico põe em evidência a parceria singular que a DNDi tem com a Sanofi para descobrir, desenvolver e registrar tratamentos para uma doença extremamente negligenciada.

A doença

A tripanossomíase africana humana é causada pelo parasita Trypanosoma brucei gambiense. Transmitida pela picada da mosca tsé-tsé, costuma ser fatal se não for tratada. A doença causa sintomas neuropsiquiátricos que incluem agressividade, psicose e um distúrbio debilitante dos padrões de sono. Cerca de 65 milhões de pessoas que vivem na África Subsaariana correm o risco de serem infectadas.

A maioria dos pacientes registrados com doença vive na República Democrática do Congo, com 78% dos casos reportados em 2017, seguida pela República Centro-Africana, Guiné e Chade. Os últimos dados publicados pela Organização Mundial da Saúde (OMS), em julho de 2018, confirmam um declínio constante no número de novos casos, sendo que apenas 1.447 foram relatados em 2017. Em 2016, foram 2.164 e, em 2009, o número chegou a 9.870 casos.

“Como médico, eu dediquei minha carreira à doença do sono. Um tratamento exclusivamente oral é meu sonho há décadas. As populações afetadas estão entre as mais vulneráveis e vivem em algumas das áreas mais remotas do Congo, senão do mundo. Precisam de um tratamento que seja seguro, simples e efetivo”, diz o Dr. Victor Kande, consultor especialista em doenças tropicais negligenciadas do Ministério da Saúde da República Democrática do Congo, que foi o pesquisador chefe dos testes clínicos. “Há menos de dez anos ainda tratávamos essa doença com um derivado do arsênico que matava 5% dos pacientes. O fexinidazol é distribuído na forma de uma simples pílula: trata-se de um salto imenso no combate a essa doença mortal”, resume.

Para Michel Lotrowska, o Presidente da DNDi América Latina, “esta história de sucesso traz novas perspectivas para o desenvolvimento de medicamentos para doenças negligenciadas e demonstra que um modelo alternativo sem visar o lucro e centrado nas necessidades dos pacientes é possível”. Segundo ele, “América Latina poderia eliminar algumas doenças que atingem as populações mais desatendidas se houvesse um esforço conjunto dos países da região”.

Assista a história de como o fexinidazol, a primeira droga oral para doença do sono, foi desenvolvida: A doctor’s dream: A pill for sleeping sickness.

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