Desenvolvimento do acoziborole começou em 2010 e chegou ao registro na República Democrática do Congo em 2026, após parecer científico favorável da EMA
As doenças tropicais negligenciadas (DTNs) continuam afetando mais de 1 bilhão de pessoas, sobretudo em populações com acesso limitado aos serviços de saúde. Apesar dos avanços alcançados nas últimas décadas em áreas como diagnóstico, tratamento e controle de algumas enfermidades, a resposta global enfrenta um panorama cada vez mais desafiador, marcado por restrições ao financiamento internacional e pela redução dos recursos destinados à saúde global. Segundo a Organização Mundial da Saúde (OMS), a assistência oficial ao desenvolvimento destinada às doenças tropicais negligenciadas caiu 41% entre 2018 e 2023. É nessa realidade que atua a iniciativa Medicamentos para Doenças Negligenciadas (DNDi, na sigla em inglês), uma organização internacional de pesquisa e desenvolvimento sem fins lucrativos que trabalha para desenvolver tratamentos mais seguros, eficazes e adaptados às necessidades de populações historicamente negligenciadas.
Para o Dr. Sergio Sosa-Estani, médico-cirurgião e diretor executivo da DNDi América Latina, os avanços na inovação de tecnologias para doenças negligenciadas não têm sido acompanhados por uma presença equivalente dessas enfermidades na agenda internacional. Segundo ele, após a pandemia de Covid-19, a reorganização das prioridades globais de saúde trouxe novos desafios para a inovação e a produção local, enquanto as DTNs perderam espaço em comparação com o período de dez a 15 anos. “Ao mesmo tempo em que a comunidade que trabalha com inovação melhora suas propostas, é preciso garantir que a agenda das doenças negligenciadas esteja presente nessa reformulação da arquitetura global de saúde e na priorização do financiamento para a inovação”, afirma.
Segundo ele, o financiamento contínuo é fundamental para transformar pesquisas em tratamentos. O desenvolvimento de um medicamento pode levar anos, desde a identificação de uma molécula promissora até os ensaios clínicos, a avaliação regulatória e a chegada aos serviços de saúde. Cada etapa exige investimentos e envolve incertezas científicas. Sem recursos contínuos, candidatos promissores podem não avançar para os testes em seres humanos ou ter seu desenvolvimento interrompido antes que seu potencial terapêutico seja devidamente avaliado. “Quando inovações que tiveram sucesso nas fases iniciais não conseguem avançar por falta de recursos para o desenvolvimento clínico, podem cair no chamado ‘vale da morte’ da pesquisa”, alerta Dr. Sosa-Estani.
Além de comprometer o avanço científico, a interrupção de estudos clínicos pode afetar pesquisas que já envolvem participantes e exige atenção aos compromissos éticos assumidos. Para reduzir essa vulnerabilidade, o diretor destaca a importância de ampliar a participação dos países endêmicos no financiamento, fortalecer a cooperação Sul-Sul e a formação de consórcios, além de ampliar a participação de bancos regionais de desenvolvimento como mecanismos de apoio aos investimentos locais e regionais. A trajetória de um medicamento contra a doença do sono, por exemplo, demonstra a importância da continuidade da pesquisa e da colaboração entre países, instituições e indústria farmacêutica.
Doença do sono, um exemplo do impacto das parcerias
A aprovação do acoziborole na República Democrática do Congo (RDC), em junho de 2026, representa um marco na luta contra a doença do sono, ou tripanossomíase humana africana. Quase sempre fatal quando não tratada, a doença é transmitida pela picada da mosca tsé-tsé. A forma causada por Trypanosoma brucei gambiense, alvo do acoziborole, afeta principalmente populações que vivem em áreas rurais e de difícil acesso da África Central e Ocidental. Desenvolvido pela DNDi, em parceria com a Sanofi e diversos centros de pesquisa, o acoziborole recebeu parecer científico positivo da Agência Europeia de Medicamentos (EMA), em fevereiro de 2026, abrindo caminho para sua autorização e adoção nos países onde essa forma da doença ainda é endêmica.
O medicamento é o primeiro tratamento oral em dose única capaz de tratar tanto os estágios iniciais quanto os avançados da doença causada pelo parasito Trypanosoma brucei gambiense. A nova abordagem simplifica significativamente o cuidado dos pacientes. Enquanto os tratamentos anteriores exigiam até dez dias de medicação ou combinações complexas de medicamentos orais e injetáveis, o acoziborole é administrado em uma única dose oral. Essa simplificação é particularmente importante em regiões remotas, onde a distância até os serviços de saúde e as dificuldades de acompanhamento podem dificultar o diagnóstico e o tratamento.
O desenvolvimento do medicamento envolveu organizações sem fins lucrativos, empresas farmacêuticas, instituições acadêmicas e programas nacionais de controle da doença. Os países endêmicos tiveram papel central na condução dos ensaios clínicos e na preparação dos sistemas de saúde para incorporar o novo tratamento. “É fundamental manter a exigência de alta qualidade e o compromisso com medicamentos seguros e eficazes. A força das parcerias industriais e o compromisso dos sistemas locais de saúde foram essenciais para alcançar o objetivo final”, diz o Dr. Sosa-Estani.
Doença de Chagas, tratamentos mais curtos e melhores formas de avaliar a resposta terapêutica
As pesquisas relacionadas à doença de Chagas, à leishmaniose tegumentar e à dengue revelam os desafios ainda existentes para ampliar as opções de tratamento disponíveis. Mais de um século após sua descoberta, a doença de Chagas continua afetando milhões de pessoas na América Latina e permanece como um importante desafio de saúde pública. Embora existam tratamentos eficazes contra o parasito Trypanosoma cruzi, especialmente quando administrados precocemente, as opções disponíveis ainda apresentam limitações que dificultam sua utilização em larga escala. O benznidazol, principal medicamento utilizado atualmente no Brasil, requer cerca de 60 dias de tratamento. Além da longa duração, os efeitos adversos podem levar parte dos pacientes a interromper a terapia antes do fim.
Para enfrentar esse desafio, a DNDi e seus parceiros vêm investigando formas de tornar o tratamento mais simples e tolerável sem comprometer sua eficácia. Um dos principais esforços é o estudo clínico de fase III NuestroBen, que avalia esquemas de duas e quatro semanas de benznidazol em comparação com o regime padrão de oito semanas em adultos com doença de Chagas crônica. Iniciado na Argentina e posteriormente ampliado para a Bolívia, o estudo busca confirmar evidências geradas por pesquisas anteriores de que tratamentos mais curtos podem manter a eficácia, melhorar a segurança e favorecer adesão dos pacientes.
Outro desafio importante é determinar se o tratamento funcionou. Na fase crônica da doença, a quantidade de parasitos circulando no sangue costuma ser baixa e intermitente, tornando difícil a avaliação da resposta terapêutica. Além disso, os testes sorológicos convencionais podem levar anos para indicar mudanças após o tratamento. “É muito complexo demonstrar a eficácia de um tratamento que dura 15 dias, um mês ou dois meses quando o desfecho clínico pode aparecer 15 ou 20 anos depois”, ressalta o médico. Por isso, a DNDi e seus parceiros também buscam desenvolver novos biomarcadores capazes de fornecer indicadores mais precoces e precisos da resposta terapêutica. Entre as ferramentas em avaliação está o ensaio sorológico multiplex MultiCruzi, que apresentou resultados promissores para detectar alterações nos níveis de anticorpos após o tratamento, embora ainda necessite de validação adicional.
Além de buscar formas de melhorar o uso dos medicamentos já disponíveis, a DNDi também investe na descoberta de novas moléculas para o tratamento da doença de Chagas. O objetivo é desenvolver terapias mais seguras, eficazes e simples de administrar, capazes de superar as limitações dos medicamentos atuais.
Leishmaniose tegumentar, eficácia e simplificação
A leishmaniose tegumentar pode provocar lesões na pele, cicatrizes permanentes e estigma social. As opções terapêuticas existentes apresentam limitações, e a escolha do tratamento depende, entre outros fatores, da espécie do parasito, das características das lesões e da região onde a infecção foi adquirida.
Uma das frentes de pesquisa da DNDi busca aprimorar o uso de tratamentos já disponíveis. Estudos avaliaram a combinação da miltefosina oral com a termoterapia, técnica que utiliza calor localizado para tratar as lesões. Os resultados sugerem que essa abordagem pode oferecer vantagens em determinadas situações e se mostrou especialmente promissora para pacientes com lesões causadas por Leishmania braziliensis, uma das principais espécies causadoras da doença nas Américas.
Paralelamente, a DNDi e parceiros investigam novos candidatos a medicamentos. Junto com a Novartis, vão iniciar um estudo clínico de fase II para avaliar a segurança, a eficácia e o perfil farmacocinético de dois regimes orais de LXE408 em pacientes com leishmaniose tegumentar. O medicamento será comparado à miltefosina. As aprovações regulatórias do estudo já foram obtidas no Brasil e no Panamá. Outro candidato em desenvolvimento é o imunomodulador CpG-D35 (DNDI-2319), que busca estimular a resposta imunológica inata do organismo contra o parasito.
Nova frente para desenvolver tratamentos específicos contra dengue
A dengue é outra prioridade de pesquisa, especialmente diante da expansão da doença e da ausência de medicamentos específicos para tratar a infecção. Atualmente, o atendimento é baseado principalmente no controle dos sintomas, na hidratação e no acompanhamento clínico para identificar sinais de agravamento. Para enfrentar essa lacuna, a DNDi lançou em 2022, com instituições de países afetados pela doença, a Aliança Dengue, uma parceria internacional voltada ao desenvolvimento de tratamentos acessíveis. A iniciativa reúne pesquisadores e instituições de saúde pública para investigar candidatos terapêuticos, fortalecer a capacidade científica e preparar estratégias regulatórias e de acesso.
Uma das frentes mais avançadas envolve um anticorpo monoclonal desenvolvido pelo Serum Institute of India (SII). Em julho de 2026, a DNDi e o instituto anunciaram um acordo de licenciamento para viabilizar os estudos clínicos e planejar o acesso futuro ao candidato terapêutico. Um ensaio clínico de fase III está previsto para começar em 2027, com participação do Brasil, da Malásia e da Tailândia. O estudo deve avaliar a segurança e a eficácia do candidato, com o objetivo de desenvolver uma opção terapêutica que possa ser disponibilizada de forma acessível globalmente.
A DNDi também trabalha com parceiros na avaliação pré-clínica de outras abordagens terapêuticas, incluindo medicamentos já existentes que possam ser reposicionados para a dengue. Essas pesquisas buscam identificar alternativas que possam prevenir a progressão para formas graves, com atenção especial a grupos como crianças pequenas, gestantes e pessoas com comorbidades.
Saiba mais:
Filarioses: https://dndi.org/news/2026/2025-rd-programmes-in-review-parasitic-worms/
Esquistossomose: https://dndi.org/wp-content/uploads/2026/07/Portfolio-June-2026-PDF.pdf
Expanding access to lenacapavir in low-income and middle-income countriesLenacapavir has created a rare oppor: https://sbmt.org.br/wp-content/uploads/2026/11/Expanding-access-to-lenacapavir-in-low-income-and-.pdf
